（香港，2021年12月1日）由端到端人工智能（AI）驱动的药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣佈，在ISM001-055的首次微剂量人体试验中，已完成第一个健康志愿者的临床给药案例。
ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能药物研发平台Pharma.AI所发现的候选药物，这是一种具有全球首创新药潜力、针对全新靶点的全新小分子抑制剂，正在被开发用於治疗特发性肺纤维化（IPF）── 一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。在完成临床申报所需的研究後，英矽智能启动了微剂量组试验，以确定该候选药物在人体中的药代动力学特徵。该微剂量组试验正在澳洲展开，将通过静脉注射的方式对健康志愿者完成ISM001-055的临床给药。
在多项临床前研究包括体内外生物学、药代动力学和动物安全性研究中，ISM001-055均表现出巨大的开发潜力。该化合物显著改善了肌成纤维细胞的形成，而控制肌成纤维细胞的形成有助於减缓纤维化的发展。同时，ISM001-055的全新靶点与泛纤维化领域的其他适应症具有潜在相关性。
英矽智能首席科学官任峰博士表示：「我们非常高兴看到英矽智能的首个抗纤维化候选药物进入临床试验。我们相信这是人工智能药物发现史上的一个重要里程碑。据我们所知，这是有史以来首个由人工智能发现的具有全新靶点和新分子结构的候选药物。英矽智能利用端到端人工智能驱动的药物研发平台，包括生成生物学和生成化学，来发现全新生物靶点并设计具有药物特性的新分子结构。ISM001-055是该药物研发方法下第一个进入临床的化合物，我们预计在不久的将来会有更多的此类化合物进入临床。」
此前，英矽智能利用自主开发的生成张量强化学习模型（GENTRL），在破纪录的时间内针对已知靶点生成类药物分子并发表相关论文，證明了其人工智能平台生成小分子化合物的能力。公司还通过深度学习技术识别全新的生物靶点，展示了其利用人工智能技术探索靶点的概念。这个全新的抗纤维化项目结合了这些靶点发现和生成化学的能力。值得注意的是，从靶点发现到提名临床前候选药物，英矽智能完成这个过程仅需时18个月，研发投入仅260万美元。
2013年诺贝尔化学奖得主、英矽智能科学谘询委员会成员Michael Levitt博士表示：「英矽智能实现了这突破性的里程碑令人印象极为深刻。很多药物都是不经意间发现的，当科学家为一种疾病设计药物，然後发现它实际上对另一种不同的疾病同样有效。人工智能为药物发现提供了一种方法，搜索资讯并发现信号，由此实现的药物发现的成功并非偶然，而是一种可重複的方法和步骤，这种技术是革命性的。」
英矽智能创办人兼行政总裁Alex Zhavoronkov博士表示：「实现此成果让我印象深刻，不仅在於较低的研发成本或较快的研发速度，而且它还證明了我们的Pharma.AI平台可以克服药物研发阶段的低成功率问题。很少有製药公司发现全新的泛疾病靶点，针对靶点设计新的化合物，并将项目推进到临床试验的例子，据我所知到目前为止还没有公司在人工智能的驱动下实现这一点。 临床前靶点发现的失败率非常高，即使靶点在临床前的动物模型中得到验證，在2期临床实验中超过一半的失败也是由於靶点选择所导致的，因此靶点发现是生物医药行业的根本性挑战。在ISM001-055项目中，我们使用了结合生物学和化学的端到端人工智能，并在多个临床前模型中评估候选药物的有效性和安全性。」
香港科技园公司转化研发所高级总监高为元教授表示：「我们很高兴见證英矽智能的人工智能药物研发平台成功发现潜在的一流候选药物，并已进入临床试验阶段，标誌著他们正式从药物发现转型至药物研发，达致转化科研的又一重要里程碑。」
