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GenEditBio Limited

公司

引正基因是一家臨床階段的基因治療初創公司,致力於開發安全、精準、有效和可負擔的體內基因組編輯治療解決方案(簡稱「DNA 手術」),以填補臨床醫治未能滿足的需求。引正基因成立於 2021 年,總部位於中國香港。

產品

引正基因首個臨床階段管綫GEB-101是公司全資研發的首創體細胞基因組編輯研究性藥物,通過角膜基質內單次注射給藥,從根源上治療TGFBI基因相關的角膜營養不良 (TGFBI-related corneal dystrophies)。GEB‑101已在中國和美國獲得監管機構的藥物臨床試驗 (IND) 許可。

技術

引正基因專注於三大核心研發領域: (1) 新型 Cas核酸酶基因組編輯器; (2) 安全和高效的體內遞送方法,包括利用工程化蛋白遞送載體 (PDV) 與脂質納米顆粒 (LNP); 以及 (3) 無偏向性的脫靶與PAM 分析方法 (GUIDE-Seq、EDITED-Seq和GenomePAM)。