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GenEditBio Limited

公司

引正基因是一家临床阶段的基因治疗初创公司,致力于开发安全、精准、有效和可负担的体内基因组编辑治疗解决方案(简称「DNA 手术」),以填补临床医治未能满足的需求。引正基因成立于 2021 年,总部位于中国香港。

产品

引正基因首个临床阶段管线GEB-101是公司全资研发的首创体细胞基因组编辑研究性药物,通过角膜基质内单次注射给药,从根源上治疗 TGFBI 基因相关的角膜营养不良 (TGFBI-related corneal dystrophies)。GEB‑101已在中国和美国获得监管机构的药物临床试验 (IND) 许可。

技术

引正基因专注于三大核心研发领域: (1)新型Cas 核酸酶基因组编辑器; (2) 安全和高效的体内递送方法,包括利用工程化蛋白递送载体 (PDV) 与脂质纳米颗粒 (LNP); 以及 (3) 无偏向性的脱靶与PAM分析方法 (GUIDE-Seq、EDITED-Seq和GenomePAM)。