- 英矽智能（Insilico Medicine）香港团队利用自主研发的人工智能药物研发平台PandaOmics™，与国际知名合作夥伴从庞大数据库中找到与渐冻症相关的基因，有望大大降低药物开发的成本和时间。
- 在药物开发前期，研究人员须要先证实PandaOmics™发现到的基因与渐冻症存在一定关联，有关的基因才能称为渐冻症的「潜在治疗靶点」。研究团队透过实验证实，在被发现的28个靶点中，有18个（64%）能中度或强烈改善渐冻症的神经退化症状，是渐冻症的潜在治疗靶点。
- 这项合作研究由英矽智能香港团队主导，并获得Answer ALS项目团队和约翰霍普金斯大学医学院丶麻省总医院和哈佛医学院丶梅奥诊所丶苏黎世大学丶福贝生物科技丶清华大学和巴克老龄化研究中心研究人员的支持。
（香港，2022年8月4日）- 香港科技园公司（科技园公司）夥伴企业丶由端到端人工智能（AI）驱动的药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布成功利用其专利人工智能靶点发现平台PandaOmics™ ，发现多个针对致命绝症「渐冻症」的潜在治疗靶点。研究由英矽智能香港团队与史上最大型及全面的渐冻症研究项目团队Answer ALS合作完成，结果已於6月28日出版的《衰老神经科学前沿》 （Frontiers in Aging Neuroscience）杂志上发表。
「冰桶挑战」（Ice Bucket Challenge）热潮令渐冻症近年广受社会关注。渐冻症的学名为「肌萎缩性脊髓侧索硬化症」，又称「卢伽雷氏症」。据统计，全球有超过70万人罹患渐冻症，当中香港约占500人。患者从确诊起计仅有2至5年的平均预期寿命，通常会经历四肢无力丶无法走路丶难以说话丶进食困难等症状，最终因呼吸衰竭而死亡。目前已获批的渐冻症治疗药物只能延缓部分症状，却未能阻止机能丧失，因此渐冻症仍属无法治愈的绝症。英国着名物理学家霍金丶《海绵宝宝》作者Stephen Hillenburg等名人均於生前罹患渐冻症。
研究团队透过庞大的数据库寻找与渐冻症相关的基因，作为新疗法的潜在靶点。由英矽智能自主研发丶以人工智能驱动的靶点发现平台PandaOmics™，分析了来自公共数据库的中枢神经系统（CNS）样本表达谱，以及来自Answer ALS项目的由诱导性多功能干细胞分化成的运动神经元（diMN）表达谱。
经过分析後，团队从CNS样本和diMN样本中识别了17个高置信度靶点和11个新型治疗靶点。研究人员进一步在模拟渐冻症最常见遗传原因的c9ALS果蝇模型中测试这些靶点，证实其中18个靶点（64%）与渐冻症的神经退化症状相关。值得注意的是，这18个靶点中包含8个未有相关纪录的基因，包括KCNB2丶KCNS3丶ADRA2B丶NR3C1丶P2RY14丶PPP3CB丶PTPRC和RARA。研究证明通过抑制这些基因，能够改善渐冻症的神经退化症状。所有潜在靶点均在已发表的论文和ALS.AI网站上列出。详情可查阅论文：DOI:10.3389/fnagi.2022.914017。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示：「这项合作研究的成果证明，将人类智能和人工智能相结合，可以让我们在那些具有极大临床需求的疾病获得突破，发掘新靶点。这项研究仅为开始。」
该研究由英矽智能香港区负责人潘颖博士主导，其他来自英矽智能的合着者包括创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士丶联合首席执行官兼首席科学官任锋博士，以及生物部负责人王菊博士。另外，来自约翰霍普金斯大学医学院丶麻省总医院和哈佛医学院丶梅奥诊所丶苏黎世大学丶福贝生物科技丶清华大学和巴克老龄化研究中心的研究人员也为该研究作出了贡献。
Robert Packard ALS研究中心及Answer ALS项目负责人Jeffrey D. Rothstein博士表示：「我们很高兴可以见证Answer ALS的数据被用以识别渐冻症的潜在致病通路和候选药物。正如这个前所未有的项目所设想，英矽智能的研究正在帮助改变渐冻症创新疗法的研发进程。」
麻省总医院Healey & AMG ALS中心主任丶哈佛医学院神经病学主任丶通讯作者Merit Cudkowicz博士表示：「很高兴能够见证人工智能被用於帮助理解渐冻症的生物学机制。在我认识Alex Zhavoronkov博士和英矽智能团队後，我们立刻意识到将英矽智能团队与Answer ALS跨学科团队相结合的潜力。我们期待下一步利用相关知识发现新靶点，为渐冻症患者提供新疗法。」
清华大学教授兼福贝生物科技创始人鲁白博士表示：「从基於庞大数据库以人工智能驱动的靶点发现，到在多个模型系统（苍蝇丶小鼠丶人类诱导性多能干细胞）中进行生物验证，再到通过研究者发起的试验（IIT）进行快速临床测试，这一系列程序代表了一种有望大大降低药物开发的成本和时间的新趋势。更重要的是成功率亦因而提升，特别是针对神经退行性疾病而言。我们非常高兴成为这个国际研究团队的一分子，并期望日後对这些新靶点展开临床验证。」
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：「这是一个绝佳的例子，证明了我们的人工智能生物平台PandaOmics™ 在发现靶点方面的能力。令人印象深刻的是，人工智能所识别的约70% 的靶点在临床前动物模型中通过验证。我们正在深化与夥伴的合作，将其中一些靶点拓展至临床试验阶段。同时，我们也将进一步增加PandaOmics™ 的使用，希望可以发现其他疾病领域，如肿瘤丶免疫和纤维化疾病的新靶点。」
香港科技园公司转化研发所高级总监刘思雅博士表示：「我们很高兴见证英矽智能香港团队在科学园内，应用人工智能驱动的药物研发方法破解渐冻症，这是一个重要的里程碑。这项全球性研究由渐冻症和人工智能方面的专家带领，协助研发人员更深入了解这种疾病，并为开发潜在的治疗方法带来新机遇。这项研究再次证明合作的重要性，同时彰显人工智能在提供深入分析以应对医疗需求的发展潜力。科技园公司将会继续建设更蓬勃的创科生态圈，以加速创科成果商品化，培育本地和全球的创科人才。」
英矽智能自2016年以来一直致力於与志同道合的合作夥伴利用PandaOmics™ 进行渐冻症靶点发现和旧药新用的研究。这项研究进一步验证了PandaOmics™ 作为人工智能工具，能够识别对渐冻症神经退行性症状具有潜在作用的治疗靶点，为进一步了解渐冻症疾病机制和研发创新药物提供新途径。
