Insilico Medicine啟動ISM001-055首次人體試驗 快速推進其端到端人工智能平台所發現新藥的臨床驗證

圖一：英矽智能啟動ISM001-055首次人體試驗。

（香港，2021年12月1日）由端到端人工智能（AI）驅動的藥物研發公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣佈，在ISM001-055的首次微劑量人體試驗中，已完成第一個健康志願者的臨床給藥案例。

ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能藥物研發平台Pharma.AI所發現的候選藥物，這是一種具有全球首創新藥潛力、針對全新靶點的全新小分子抑制劑，正在被開發用於治療特發性肺纖維化（IPF）── 一種導致肺功能進行性、不可逆轉下降的慢性肺部疾病。在完成臨床申報所需的研究後，英矽智能啟動了微劑量組試驗，以確定該候選藥物在人體中的藥代動力學特徵。該微劑量組試驗正在澳洲展開，將通過靜脈注射的方式對健康志願者完成ISM001-055的臨床給藥。

在多項臨床前研究包括體內外生物學、藥代動力學和動物安全性研究中，ISM001-055均表現出巨大的開發潛力。該化合物顯著改善了肌成纖維細胞的形成，而控制肌成纖維細胞的形成有助於減緩纖維化的發展。同時，ISM001-055的全新靶點與泛纖維化領域的其他適應症具有潛在相關性。

英矽智能首席科學官任峰博士表示：「我們非常高興看到英矽智能的首個抗纖維化候選藥物進入臨床試驗。我們相信這是人工智能藥物發現史上的一個重要里程碑。據我們所知，這是有史以來首個由人工智能發現的具有全新靶點和新分子結構的候選藥物。英矽智能利用端到端人工智能驅動的藥物研發平台，包括生成生物學和生成化學，來發現全新生物靶點並設計具有藥物特性的新分子結構。ISM001-055是該藥物研發方法下第一個進入臨床的化合物，我們預計在不久的將來會有更多的此類化合物進入臨床。」

此前，英矽智能利用自主開發的生成張量強化學習模型（GENTRL），在破紀錄的時間內針對已知靶點生成類藥物分子並發表相關論文，證明了其人工智能平台生成小分子化合物的能力。公司還通過深度學習技術識別全新的生物靶點，展示了其利用人工智能技術探索靶點的概念。這個全新的抗纖維化項目結合了這些靶點發現和生成化學的能力。值得注意的是，從靶點發現到提名臨床前候選藥物，英矽智能完成這個過程僅需時18個月，研發投入僅260萬美元。

2013年諾貝爾化學獎得主、英矽智能科學諮詢委員會成員Michael Levitt博士表示：「英矽智能實現了這突破性的里程碑令人印象極為深刻。很多藥物都是不經意間發現的，當科學家為一種疾病設計藥物，然後發現它實際上對另一種不同的疾病同樣有效。人工智能為藥物發現提供了一種方法，搜索資訊並發現信號，由此實現的藥物發現的成功並非偶然，而是一種可重複的方法和步驟，這種技術是革命性的。」

英矽智能創辦人兼行政總裁Alex Zhavoronkov博士表示：「實現此成果讓我印象深刻，不僅在於較低的研發成本或較快的研發速度，而且它還證明了我們的Pharma.AI平台可以克服藥物研發階段的低成功率問題。很少有製藥公司發現全新的泛疾病靶點，針對靶點設計新的化合物，並將項目推進到臨床試驗的例子，據我所知到目前為止還沒有公司在人工智能的驅動下實現這一點。 臨床前靶點發現的失敗率非常高，即使靶點在臨床前的動物模型中得到驗證，在2期臨床實驗中超過一半的失敗也是由於靶點選擇所導致的，因此靶點發現是生物醫藥行業的根本性挑戰。在ISM001-055項目中，我們使用了結合生物學和化學的端到端人工智能，並在多個臨床前模型中評估候選藥物的有效性和安全性。」

香港科技園公司轉化研發所高級總監高為元教授表示：「我們很高興見證英矽智能的人工智能藥物研發平台成功發現潛在的一流候選藥物，並已進入臨床試驗階段，標誌著他們正式從藥物發現轉型至藥物研發，達致轉化科研的又一重要里程碑。」